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探访川大生物治疗国家重点实验室 治疗血癌药物有望3年内面世

摘要:人类的不治之症,至今还有一个长长的名单:癌症、尘肺、血友病……治疗它们,将造福数以亿计的百姓,激发数以万亿计的产业。 攻克这些绝症,威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:有个“国字头”研究平台——四

人类的不治之症,至今还有一个长长的名单:癌症、尘肺、血友病……治疗它们,将造福数以亿计的百姓,激发数以万亿计的产业。

攻克这些绝症,威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:有个“国字头”研究平台——威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:大学生物治疗国家重点实验室。放眼全国,以“生物技术治疗人类重大疾病”为主题的国家重点实验室,这是唯一一个。所谓生物治疗,是利用生物体(微生物、动植物细胞)或其组成部分来治疗疾病,被称为有望给癌症等重大疾病治疗带来革命性变化的新方向。

这个实验室在不治之症的治疗上已有哪些探索成果?其成果什么时候能变成临床应用?科学家们对威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:创新环境、成果转化,又有怎样的期待?带着这些问题,4月10日,威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:电视威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门网记者到该实验室实地探访。□威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:电视威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门网记者熊筱伟董世梅

A

实验室里的“最前沿”

探索修复“不可修复”的器官 培育杀死癌细胞的“ 兵”

威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:大学生物治疗国家重点实验室不是一间房,而是占地32亩的一大片实验楼。

它很“低调”。记者在威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:大学华西校区绕了很久,才在一个角落找到这片低矮建筑群。其门口,甚至不易找到他们的标牌。

在生物医学领域,它却不“低调”:每年在《自然》等世界顶尖科学期刊上发表论文,还诞生了 首个CRISPR技术的人体应用案例,“简单说,是用基因治疗技术,尝试治疗肺癌。”实验室相关负责人表示。

什么是基因治疗?实验室AAV基因治疗小组负责人董飚作了解释:它是针对基因先天缺陷或后天受损导致的疾病(如肺癌、血友病、老年痴呆、帕金森病等),通过“找出受损基因—针对性输入治疗基因”方式来治疗。

基因治疗最大优势,在于有望拿下传统手段治不了的病。人类单基因遗传病 超过3000 ,95%目前都无法治愈。而基因治疗被证明对多 不治之症有明显效果,由此成为 医学产业的最大“风口”之一。

谈话间,董飚手机上跳出一则威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门—— 三大药企之一的诺华,宣布以87亿美元收购美国一家基因治疗公司。“它(被收购公司)和我们技术路线一致,某些方面我们还有优势。”他介绍,以乙型血友病为例,目前 仅3家企业有临床试验中的药物,每个病人预计花费约100万美元。他的团队已做出药效五倍于国外已知药物、生产成本却只有约十分之一的新药。

告别董飚,记者继续在一栋栋实验楼间穿梭,一次又一次与有望改变世界的生物治疗技术不期而遇——

丁福森团队正探索修复那些被认为“不可修复”的人体器官,如肺、肝脏,从而治疗尘肺病等。“在修复原理认知方面,我们已经走在世界前沿;在动物身上,已经成功实现了纤维化肺的功能组织再生。”

王玮团队正研究针对癌症的免疫治疗。“过程有点像 兵培训,将人体的免疫细胞拿出来,通过基因修饰让它具备肿瘤 异识别和杀伤能力,再返给人体去杀死癌细胞。”王玮团队在治疗血癌、淋巴癌、结直肠癌等方面取得了积极进展。

这些前沿技术什么时候能走出实验室、造福患者?

董飚团队研发的乙型血友病药物最快5年可以面世;丁福森团队正在申请1到2个器官修复药物的临床试验;王玮团队共有治疗血癌和淋巴癌的3款药物在进行临床试验,其中1款治疗血癌药物最快2到3年面世。

实验室相关负责人介绍,目前还有超过100个新药在研发当中。

B

与科学家聊聊

创新需要“像谷歌那样开放的办公室”

“又在接受采访了啊?这次给人家讲懂没有喔,哈哈哈。”4月10日下午,记者和实验室科学家陈崇在他办公室门口聊天,恰好另一位科学家雷鹏路过,开了个玩笑,然后转身进了旁边的办公室。

这倒让记者注意到一个细节:高校院所安排办公场地时,通常把研究领域相同或相近的人安在一起,便于协作。但陈崇研究的是癌症发生机制,雷鹏关注的却是老年痴呆和帕金森病——看似风马牛不相及,为啥办公室紧挨着?

“实验室有意安排的。”陈崇说,技术路线甚至研究领域全然不同的研究小组,像“插花”一样被交错安插,且实验场地间没有隔断。

记者看到,两人的实验场地紧挨着,团队成员几乎“背靠背”,回过头 能聊天。这样的安排,对“海归”占90%的实验室科学家们来说,方便而舒适。他们工作过的美国加州大学旧金山分校、费城儿童医院,都是这样的开放式实验室。“不同领域的人平时没事串个门、聊个天,感觉 别好。”陈崇说。

跨领域交叉、开放的研究环境,不仅为了“感觉好”。“我(在研)的药,一半都是和其他领域老师合作。”董飚说,几乎每次合作,都始于“中午吃什么”或“什么时候去接孩子”的闲聊。

记者采访到6位科学家,有4位和其他同事有科研合作。

雷鹏进一步阐释了跨领域合作的逻辑:围绕老年痴呆和帕金森病治疗,其团队发现一些可能致病的可疑蛋白,但怎么去验证、去干预它?和其他老师合作,尝试全新的、甚至自己完全不知道的技术路线,成功几率会大很多。

管理者同样也有他的逻辑。“创新,常常诞生于跨学科、跨领域的碰撞。我们刻意营造的, 是高度整合及相互关联的‘技术链’,以及促进多学科交叉融合的开放环境。”一位实验室相关负责人说。

这让记者想起了此前和实验室一位科学家的闲聊,“我们实验室和美国谷歌(google)的开放式办公室,是不是有点像?”

C

一 困惑

创业做新药,10年转化周期吓跑投资者

科学家去哪儿找投资

董飚想要创业做新药,说现在“万事俱备,只缺—钱”。

创业的想法,很早前 有了。毕竟,这位生物治疗国家重点实验室AAV基因治疗小组负责人有亮眼背景,曾在 基因治疗顶尖机构——费城儿童医院从事研究;有成果,多款治疗血友病药物实验证明效果良好,准备申请临床试验;他甚至想好了公司名字,摘取老子《道德经》“吉事尚左”一句,取名“尚左”。

问题是,成立公司出新药,需要3000万元做毒性和安全性评价。省内多家投资机构告诉他,只有做了安全性评价,才敢投资。

“这不 是死循环嘛。”他对投资机构的“畏手畏脚”有些不满,“听到最多的, 是项目好,但太早期,不敢投。”董飚也不想将成果低价转让给大药企。

创新药需要的投资去哪儿找?记者拜访了省内多家投资机构和生物产业园负责人。他们确认:新药研发融资难,是一个普遍现象。创新药在业内有“两个10”的说法:从论文转化为药品,通常要10年,花费10亿美元。“高投入高风险,回报周期又太长,投资者不愿投很正常。”成都天府国际生物城产业发展与企业服务部相关负责人表示。北京创领投资管理有限公司总经理王帅表示,投资机构资金来源于投资委托,委托期限大多只有5年。

国外是怎么做的?威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:天睿博裕股权投资基金管理有限公司相关负责人介绍,发达国家通常有成熟的“接力投资体系”:新药研发被分成动物试验、临床试验一期、二期等多个环节。投资者不用等到药物上市才获益,而是每个环节完成后都可以通过股权转让、并购等方式退出套现,由新投资者接手。“接力投资”新药研制,分担了风险,缩短了盈利周期。

受访者们认为,实现“接力投资”,威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:被堵在早期——缺乏倾向于“高风险、高回报”的风险投资者。

威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门:省创新发展投资基金管理公司相关负责人建议,由政府出资参与成立威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门瞄准生物医药的产业基金,填补 “空缺”;同时加大力度吸引长三角地区生物医药领域投资者来川考察和投资。

D

他山之石

广州:设100亿元生物医药产业投资基金

今年3月,《广州市加快生物医药产业发展若干规定(试行)》出台,明确提出设立首期规模100亿元的广州生物医药产业投资基金,扶持新药、创新医疗器械项目及生物医药产业园区建设,被投项目在审评审批、药品监督管理等方面纳入市、区有关部门绿色通道、优先办理。

杭州:临床Ⅱ期Ⅲ期新药给予资金奖励

今年4月,《威尼斯赌场,威尼斯赌场澳门促进杭州市生物医药产业创新发展的实施意见(征求意见稿)》公布,明确对本市企业新药研发新进入临床Ⅱ期、Ⅲ期研究的项目,分别给予100万元、200万元的奖励。此外重点支持产业链公共服务平台建设,按项目总投资的30%给予资助,单个项目资助总额不超过1000万元;强化政府产业基金引导作用。

天津:政企共设创新药投资基金

今年4月,天津经济技术开发区管委会与国投创新投资管理有限公司、凯莱英医药集团(天津)股份有限公司、天津市海河产业基金管理有限公司共同发起设立 创新药投资基金。凯莱英集团将为基金承接的创新药项目提供外包服务;天津经济技术开发区、海河基金将积极争取国家及地方政策支持;国投创新将作为管理人对基金进行 化、专业化的管理。

责任编辑:张杰

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